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中国科学家借助基因治疗让失聪小鼠重获声音

发布时间:2021-11-05 人气:

本文摘要:在我国,平均值每1000个新生儿中,就有2-3个患上遗传性的先天耳聋,这种基因层面的疾病仍然没很好的化疗方法,要么依赖助听器和人工耳蜗,要么就不能渐渐适应环境这种“寂静的生活”。

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在我国,平均值每1000个新生儿中,就有2-3个患上遗传性的先天耳聋,这种基因层面的疾病仍然没很好的化疗方法,要么依赖助听器和人工耳蜗,要么就不能渐渐适应环境这种“寂静的生活”。但是,随着基因治疗的蓬勃发展,这些先天性耳聋患者或许有一天也能重拾“捕猎声音”的能力了!在2020-03-29 的《大自然生物技术》杂志上,来自哈佛医学院和波士顿儿童医院的研究人员公开发表了两篇文章,他们利用一个人工合成的病毒载体,载有着化疗性基因重制到小鼠的耳朵内,拒绝接受了化疗的小鼠的听力完全恢复到了可以听见25分贝的水平[1,2]!25分贝是一个什么概念呢?大约就是一个人在我们的耳边用气声用力的讲话的音量大小,这堪称是一个很大的变革了!人工耳蜗遗传性的先天耳聋虽说听得一起是一种疾病,但是从基因上来说,目前科学家早已找到了100多个与其涉及的基因,它们各自代表了有所不同类型的耳聋。这次的研究中,研究人员自由选择了其中因Ush1c基因突变造成的耳聋小鼠,这种类型的耳聋占到全部的一半以上。Ush1c基因的变异不会造成一种叫作协商蛋白(harmonin)的蛋白质丧失功能,进而使得就让接管声音并且将声信号传拿着大脑的耳毛细胞损毁,从而造成了相当严重的听力受损。

在这次的研究中,研究人员用于的是一个人工合成的,代号为Anc80L65的腺涉及病毒载体,腺涉及病毒载体平稳、安全性低、靶向性强劲,是基因治疗中常用的病毒载体类型。为什么要自由选择人工合成呢?天然的腺涉及病毒载体很差用吗?这就要说道到2015年,他们所做到的研究了。


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